Новиков Игорь Валерьевич
Трубецкая ул., д. 8, стр. 2, Москва, 119991
Igor V. Novikov
8/2 Trubetskaya St., Moscow 119991
Ягудина Роза Исмаиловна, д-р мед. наук, профессор
Трубецкая ул., д. 8, стр. 2, Москва, 119991
Roza I. Yagudina, Dr. Sci. (Med.), Professor
8/2 Trubetskaya St., Moscow 119991
ВВЕДЕНИЕ. Стремительное развитие технологий генной терапии и расширение спектра их клинического применения опережают темпы адаптации нормативно-правовой базы. В Российской Федерации регулирование обращения препаратов клеточной и генной терапии характеризуется сложностью и фрагментарностью, обусловленной действием как национального законодательства, так и наднациональных норм Евразийского экономического союза.ЦЕЛЬ. Анализ действующей нормативно-правовой базы, регулирующей жизненный цикл препаратов генной терапии в Российской Федерации (регистрация, производство, финансирование), выявление существующих правовых пробелов и коллизий, разработка рекомендаций по совершенствованию законодательства.МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ. В работе с нормативно-правовыми актами (НПА) применяли системный и проблемный методологические подходы. Исследование состояло из четырех этапов, включавших контент-анализ нормативной базы с выделением ключевых понятий, сопоставление требований различных НПА для выявления зон неопределенности и коллизий, группировку проблем методами структурно-функционального и логического анализа и разработку рекомендаций на основе обобщенных данных.РЕЗУЛЬТАТЫ. В работе проанализированы положения Федеральных законов № 61-ФЗ и 180-ФЗ, решения Совета Евразийской экономической комиссии, а также подзаконные акты, регулирующие правила GMP и программу государственных гарантий (ПГГ). Препараты генной терапии могут классифицироваться как высокотехнологичные лекарственные препараты, биотехнологические лекарственные препараты или биомедицинские клеточные продукты, что сопряжено с особенностями регулирования регистрации, производства и обеспечения пациентов лечением при наличии у препаратов соответствующих классификационных признаков. В статье обсуждаются ключевые различия в регулировании персонализированных методов терапии и продуктов, изготавливаемых на стандартизированной основе. В отношении персонализированных препаратов отсутствует законодательно определенная возможность централизованного производства на промышленных площадках с транспортировкой биоматериала, что ограничивает масштабирование технологий. Отмечена необходимость дополнительной работы по совершенствованию механизмов оплаты медицинской помощи с использованием методов генной терапии, не требующих регистрации, для расширения доступа пациентам к другим видам лечения наряду с уже включенными в ПГГ в рамках высокотехнологической медицинской помощи IV перечня.ВЫВОДЫ. Для обеспечения доступности инновационной терапии целесообразны гармонизация законов № 61-ФЗ, № 180-ФЗ и Решения Совета ЕЭК № 78, унификация классификационных критериев препаратов генной терапии и создание нормативной базы для централизованного производства персонализированных продуктов, а также внедрение новых гибких механизмов тарификации для финансирования обеспечения пациентов.
INTRODUCTION. Advances in gene therapy technologies and their expanding clinical use are progressing faster than the evolution of regulatory frameworks. In the Russian Federation, oversight of cell- and gene-based therapies remains complex and fragmented due to the interplay between national legislation and supranational regulations within the Eurasian Economic Union.AIM. This study aims to examine the current regulatory framework governing the lifecycle of gene therapy products in the Russian Federation, including their authorization, manufacturing, and funding; to identify regulatory gaps and inconsistencies; and to propose directions for policy improvement.MATERIALS AND METHODS. A combined systems-based and problem-oriented approach was applied to the analysis of regulatory legal acts. The study was conducted in four stages: first, a content analysis of the regulatory framework was performed to identify key concepts; second, requirements across different legal acts were compared to detect areas of ambiguity and regulatory inconsistency; third, the identified issues were systematized using structural-functional and logical analysis; and finally, recommendations were formulated based on the integrated findings.RESULTS. The analysis covered Federal Laws No. 61 and No. 180, decisions of the Eurasian Economic Commission Council, and subordinate regulations governing Good Manufacturing Practice (GMP) and the State Guarantees Program (SGP). Depending on their characteristics, gene therapy products may fall under several regulatory categories, including advanced therapy medicinal products (ATMPs), biotechnological medicinal products, or biomedical cell products, each associated with distinct requirements for market authorization, manufacturing, and patient access. The study highlights fundamental differences in the regulatory treatment of personalized therapies compared with standardized products. Notably, there is currently no established legal framework permitting centralized, industrial-scale manufacturing of personalized therapies with subsequent transport of biological materials, which poses a significant barrier to scalability. In addition, further development of reimbursement mechanisms is needed for gene therapy interventions that do not require market authorization, in order to broaden patient access beyond those treatments already covered by the SGP, specifically within List 4 of High‑Tech Medical Care.CONCLUSIONS. Improving access to innovative therapies will require alignment of Federal Laws No. 61 and No. 180 with Decision No. 78 of the Eurasian Economic Commission Council, harmonization of classification criteria for gene therapy products, establishment of a regulatory pathway for centralized manufacturing of personalized therapies, and the introduction of more flexible reimbursement models to support patient access.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.