Седова Полина Алексеевна
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051
Polina A. Sedova
8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051
Горбунова Екатерина Владимировна
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051
Ekaterina V. Gorbunova
8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051
Герасимец Евгений Алексеевич
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051
Evgenii A. Gerasimets
8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051
Горячев Дмитрий Владимирович, д-р мед. наук
Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051
Dmitriy V. Goryachev, Dr. Sci. (Med.)
8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051
ВВЕДЕНИЕ. Проблема хронической сердечной недостаточности (ХСН) в настоящее время приобретает все большую актуальность не только для клинической медицины, но и для всей системы здравоохранения и общества в целом. Высока необходимость разработки новых лекарственных препаратов, в том числе комбинированных, для лечения ХСН. На данный момент в России и странах Евразийского экономического союза отсутствуют нормативные и методические документы или руководства, регламентирующие вопросы планирования, проведения и оценки клинических исследований лекарственных средств для терапии пациентов с ХСН, в связи с чем поставлена задача разработки подобного руководства с учетом национальных требований к регистрации лекарственных препаратов.
ЦЕЛЬ. Систематизация международных подходов к клиническим исследованиям препаратов, применяемых для лечения хронической сердечной недостаточности, для последующей разработки соответствующего руководства, действующего на территории Российской Федерации.
ОБСУЖДЕНИЕ. Основными принципами проведения клинических исследований препаратов для лечения ХСН являются: рандомизация, контроль, ослепление, клинически значимые конечные точки, репрезентативность популяции и приоритизация безопасности. Стандартом оценки эффективности и безопасности лекарственного препарата следует считать рандомизированное контролируемое исследование с применением метода двойного ослепления. Подтверждение эффективности терапии также требует тщательного отбора пациентов по четким критериям диагностики ХСН, достаточного объема выборки и длительности наблюдения, идентичности сопутствующей базисной терапии, разработки адаптированных подходов к исследованию в особых популяциях пациентов (педиатрическая и геронтологическая популяции). Выбор конечных точек зависит от их влияния на прогноз заболевания и качество жизни пациентов, а также значения препарата в терапии. Следует отметить, что в настоящее время больше внимания уделяется пациент-ориентированным исходам (улучшению самочувствия) при условии обеспечения безопасности и отсутствия негативного влияния на выживаемость.
ВЫВОДЫ. Принципы проведения клинических исследований при хронической сердечной недостаточности как в национальной российской среде, так и за рубежом едины и опираются на фундаментальные постулаты доказательной медицины. Внедрение описанных научно обоснованных принципов клинических исследований препаратов для терапии ХСН будет способствовать повышению стандартов лечения, что, в конечном итоге, должно положительно отразиться на прогнозах и исходах заболевания.
INTRODUCTION. The issue of chronic heart failure (CHF) is gaining importance not only in clinical medicine, but also for the entire health care system and society. The need to develop new drugs and drug combinations to treat CHF remains highly relevant. Currently, Russia and the EAEU countries lack regulatory documents or guidelines that control the planning, conduct and evaluation of clinical trials for CHF drugs. Therefore, it is essential to develop such a guideline considering national authorization requirements.
AIM. This study aimed to systematize international approaches to clinical trials of CHF drugs and use them as a base for the relevant guidelines effective in the Russian Federation.
DISCUSSION. Clinical trials of CHF drugs are based on such key principles as randomization, control, blinding, clinically significant endpoints, representativeness of the population, and safety prioritization. Randomized controlled trials using the double-blind method should be deemed as a measurement standard for the efficacy and safety of a new drug. To confirm therapeutic efficacy, a careful selection of patients by well-defined diagnostic criteria is warranted, alongside with a sufficient sample size and observation time, similar concomitant baseline therapy, and development of adapted approaches for special populations (elderly and pediatric patients). The endpoints are chosen by their impact on the disease prognosis and patient quality of life, as well as the contribution of the drug. Notably, increasing attention is being paid to current patient-oriented outcomes (such as improved well-being), provided that safety is ensured and there is no negative impact on the survival rate.
CONCLUSIONS. The principles of conducting CHF clinical trials both globally and in the Russian Federation are unified and stem from the fundamentals of evidence-based medicine. Implementing the described scientific principles of clinical research in CHF patients will contribute to improved treatment standards, which, in turn, should have a positive impact on the disease prognosis and outcomes.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.