vedomostiregmedРегуляторные исследования и экспертиза лекарственных средствRegulatory Research and Medicine Evaluation3034-30623034-3453Federal State Budgetary Institution ‘Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products’ of the Ministry of Health of the Russian Federation (FSBI ‘SCEEMP’)10.30895/1991-2919-2020-10-3-152-163vedomostiregmed-306Research ArticleОБЗОРЫREVIEWSРегистрация на основе неполных клинических данных: международный опыт и перспективыMarketing Authorisation Based on Incomplete Clinical Data: International Experience and Prospectshttps://orcid.org/0000-0001-8583-2372ГорячевД. В.GoryachevD. V.

Горячев Дмитрий Владимирович, д-р мед. наук

Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051

Dmitry V. Goryachev, Dr. Sci. (Med.)

8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051

Gorachev@expmed.ruhttps://orcid.org/0000-0002-6718-695XУвароваН. Е.UvarovaN. E.

Уварова Наталия Евгеньевна

Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051

Natalia E. Uvarova

8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051

uvarova@expmed.ruhttps://orcid.org/0000-0002-3553-8340ШукшинаГ. В.ShukshinaG. V.

Шукшина Галина Викторовна

Петровский б-р, д. 8, стр. 2, Москва, 127051

Galina V. Shukshina

8/2 Petrovsky Blvd, Moscow 127051

shukshinagv@expmed.ruФедеральное государственное бюджетное учреждение «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» Министерства здравоохранения Российской ФедерацииРоссияScientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal ProductsRussian Federation202028062020103152163Copyright © Горячев Д.В., Уварова Н.Е., Шукшина Г.В., 20202020Горячев Д.В., Уварова Н.Е., Шукшина Г.В.Goryachev D.V., Uvarova N.E., Shukshina G.V.Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://www.vedomostincesmp.ru/jour/article/view/306

Обязательным условием применения нового лекарственного препарата в клинической практике является его государственная регистрация. Сбор необходимого для регистрации объема клинических данных в ряде случаев может продолжаться много лет, что особенно критично для заболеваний, имеющих злокачественное течение и не имеющих альтернативной терапии. Дефицит лечения создает условия для появления социального запроса на скорейшее внедрение в клиническую практику эффективной терапии. Возникновение таких запросов привело к формированию в регуляторной практике подходов, направленных на ускорение регистрации препаратов как за счет сокращения сроков, так и за счет выполнения пострегистрационных условий. Цель работы — анализ регуляторных подходов к процедуре ускоренной регистрации лекарственных препаратов на основании неполных клинических данных и возможных перспектив ее применения в Российской Федерации. В работе описаны возможные пути регистрации на основе неполных клинических данных, имеющиеся в практике мировых регуляторных органов, а также подходов, сформированных в Евразийском экономическом союзе (ЕАЭС) и в рамках национальной процедуры регистрации. Показано, что подходы регуляторных органов США, Европейского союза, а также Японии, имея ряд различий, имеют общую цель — ускорение регистрации препаратов с обозначенной неудовлетворенной медицинской потребностью. Отмечено, что в рамках ЕАЭС предусмотрена процедура регистрации на условиях, однако предложенные критерии не позволяют применить этот подход для условий, соответствующих неудовлетворенным медицинским потребностям в реальной клинической практике. Создание подобной процедуры в рамках национальной системы позволит избрать компромиссный вариант между запросами здравоохранения и необходимыми рамками принятия обоснованного решения регуляторными органами. Ускорение выведения на отечественный рынок новых препаратов для применения в тех областях, где существуют неудовлетворенные медицинские потребности, станет положительным вектором развития отечественного законодательства в сфере регулирования обращения лекарственных средств.

No new drug can be used in clinical practice without marketing authorisation. Acquisition of the necessary amount of clinical data may take several years, which is especially critical for pernicious diseases for which no alternative therapy is available. Lack of treatment options creates conditions in which early introduction of efficacious therapy into clinical practice is becoming crucial. This need resulted in the development of new regulatory approaches aimed at accelerated approval of drugs both by reducing the time frame and by fulfilling post-authorisation requirements. The aim of the study was to review regulatory approaches to the accelerated authorisation procedure based on incomplete clinical data, and analyse their potential use in the Russian Federation. The paper presents an overview of authorisation pathways based on incomplete clinical data, which are used by different regulatory authorities, as well as regulatory approaches used in the Eurasian Economic Union (EAEU) and as part of the Russian national authorisation procedure. It was demonstrated that the approaches used by the US, European, and Japanese regulatory authorities, despite some differences, share a common objective of accelerated approval of drugs that fill an unmet medical need. The EAEU also has a conditional approval procedure, but the proposed criteria do not make it possible to use this approach in a real clinical situation of an unmet medical need. A similar national procedure would make it possible to reach a compromise between the needs of the healthcare system and the sound basis for informed decisions of the regulatory authority. Accelerated introduction of novel drugs that address unmet medical needs would set the national regulation in the area of drug circulation on the right track.

государственная регистрация лекарственных средствускоренная регистрациярегистрация на условияхнеудовлетворенная медицинская потребностьпострегистрационные мерыmarketing authorisationaccelerated approvalconditional marketing authorisationunmet medical needpostauthorisation measuresРабота выполнена в рамках государственного задания ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава России № 056-00003-20-00 на проведение прикладных научных исследований (номер государственного учета НИР AAAA-A18-118021590049-0).The study reported in this publication was carried out as part of a publicly funded research project No. 056-00003-20-00 and was supported by the Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products (R&D public accounting No. AAAA-A18-118021590049-0).ReferencesKepplinger EE. FDA’s expedited approval mechanisms for new drug products. Biotechnol Law Rep. 2015;34(1):15–37. https://doi.org/10.1089/blr.2015.9999Kepplinger EE. FDA’s expedited approval mechanisms for new drug products. Biotechnol Law Rep. 2015;34(1):15–37. https://doi.org/10.1089/blr.2015.9999Carpenter D, Zucker EJ, Avorn J. Drug-review deadlines and safety problems. N Engl J Med. 2008;358(13):1354–61. https://doi.org/10.1056/NEJMsa0706341Carpenter D, Zucker EJ, Avorn J. Drug-review deadlines and safety problems. N Engl J Med. 2008;358(13):1354–61. https://doi.org/10.1056/NEJMsa0706341Sherman RE, Li J, Shapley S, Robb M, Woodcock J. Expediting drug development—the FDA’s new “Breakthrough Therapy” designation. N Engl J Med. 2013;369(20):1877–80. https://doi.org/10.1056/nejmp1311439Sherman RE, Li J, Shapley S, Robb M, Woodcock J. Expediting drug development—the FDA’s new “Breakthrough Therapy” designation. N Engl J Med. 2013;369(20):1877–80. https://doi.org/10.1056/nejmp1311439Antoñanzas F, Juárez-Castelló CA, Rodríguez-Ibeas R. EMA Priority Medicines scheme (PRIME): will more paying-for-performance agreements be needed due to immature data? Eur J Health Econ. 2018;19(7):905–7. https://doi.org/10.1007/s10198-0170944-0Antoñanzas F, Juárez-Castelló CA, Rodríguez-Ibeas R. EMA Priority Medicines scheme (PRIME): will more paying-for-performance agreements be needed due to immature data? Eur J Health Econ. 2018;19(7):905–7. https://doi.org/10.1007/s10198-0170944-0Banzi R, Gerardi C, Bertele’ V, Garattini S. Approvals of drugs with uncertain benefit-risk profiles in Europe. Eur J Intern Med. 2015;26(8):572–84. https://doi.org/10.1016/j.ejim.2015.08.008Banzi R, Gerardi C, Bertele’ V, Garattini S. Approvals of drugs with uncertain benefit-risk profiles in Europe. Eur J Intern Med. 2015;26(8):572–84. https://doi.org/10.1016/j.ejim.2015.08.008

The authors declare that there are no conflicts of interest present.